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技术平台

纳米抗体技术
筛选平台

纳米抗体筛选平台基于噬菌体展示技术,专注于高效淘洗高亲和力纳米抗体并应用于细胞治疗。该平台构建了高多样性纳米抗体噬菌体文库,将单域抗体基因与噬菌体外壳蛋白融合展示。通过多轮针对肿瘤抗原的结合、洗涤、洗脱与扩增淘洗过程,快速富集特异性强、亲和力高的纳米抗体克隆,并经ELISA、SPR等验证获得优质候选分子。


纳米抗体分子量小(约15kDa)、稳定性高、穿透力强、易人源化,在细胞治疗中优势显著。可作为CAR结构域构建Armored CART,或分泌型因子(如PD1阻断剂)局部调控肿瘤微环境,显著增强T细胞持久性与杀伤效率,同时降低毒性。


免疫细胞药物
发现平台

免疫细胞药物发现平台通过设计不同构型的CAR,采用无病毒递送系统将CAR导入T细胞或NK细胞,制备成CAR-T/NK细胞,研究其体外增殖、杀伤、特异性等功能,评估CAR-T/NK细胞作用持久性、细胞因子释放和多次重复杀伤能力;经过体外验证肿瘤杀伤功能后再进行动物实验,评估体内药效与药代动力学、安全性与毒性。


该平台覆盖从早期发现到临床前验证全链条,用于开发细胞治疗、双抗等创新药,可缩短研发周期、提升药物成药成功率,是肿瘤与自身免疫病免疫新药高效开发的核心技术载体。


质粒载体工艺
开发平台

质粒载体工艺开发平台是支撑CRISPR基因编辑与细胞治疗产品开发的核心上游平台,专注于高效表达质粒构建与精准sgRNA设计。


该平台采用模块化载体骨架,整合高拷贝复制子、强启动子(如EF1α)、密码子优化序列及稳定元件,可快速构建高产量、低内毒素的表达质粒,满足Cas9、供体模板及多功能因子的大规模生产需求。在sgRNA设计方面,平台运用先进生物信息学算法,综合On-target效率、Off-target风险及多靶点兼容性,自动生成最优sgRNA序列库,并支持多条gRNA串联表达盒设计,实现一质粒多靶点同步敲除。


通过高通量筛选与验证,显著提升编辑效率与特异性。该平台与电转及定点插入技术深度协同,为通用型Armored CAT等复杂产品提供高质量质粒原料,大幅缩短工艺开发周期、降低生产成本,确保下游细胞治疗产品的安全性和一致性,是下一代细胞疗法产业化的关键支撑。


基因编辑
平台

多靶点同时敲除与定点插入CAR技术是基于CRISPR-Cas9的先进基因组编辑平台,专为下一代细胞治疗产品设计。该技术通过同时递送多条gRNA与Cas9核酸酶,实现多个靶基因(如HLA、TRAC、FAS、A2AR等)的精准同步敲除,有效消除T细胞的免疫原性、移植物抗宿主病风险及肿瘤微环境抑制,从而打造真正的通用型与增强型CART产品。


同时,平台采用同源定向修复(HDR)或非同源末端连接(NHEJ)介导的定点插入策略,将CAR基因精准整合至安全港位点(如TRAC位点本身),实现单拷贝、位置可控的高效表达,避免随机整合带来的插入突变风险和表达不均问题。这种“一站式”编辑方式显著提升了产品的安全性和一致性,大幅缩短制造周期并降低生产成本。该技术为非小细胞肺癌等实体瘤细胞治疗提供了革命性工具,使Armored CAT等产品能够快速实现多重功能优化,推动细胞疗法从个性化向普惠化转型。


细胞工艺开发
平台

细胞工艺开发平台是覆盖细胞株构建、培养、纯化、质量分析及工艺放大的一体化研发体系,该平台在细胞基础培养、病毒转导效率、细胞扩增倍数等均实现关键质量控制,细胞制备工艺稳定,质控合规,已突破T细胞/NK细胞分选、激活与大量扩增等关键技术难点,实现从早期筛选到商业化工艺快速开发,兼顾高产稳定与 GMP 合规要求。


电转生产
平台

电转平台是针对复杂基因组编辑需求开发的非病毒递送系统,专为多靶点同时敲除与定点插入CAR而设计。当需要同时编辑多个基因(如HLA、TRAC、FAS、A2AR等)并插入CAR时,慢病毒和腺病毒载体因容量限制难以高效承载多条gRNA、Cas9及供体模板,而多类型RNP混合使用也存在操作繁琐、效率不均的问题。该平台采用电穿孔技术,将预组装的CRISPR-Cas9 RNP复合物、多条gRNA以及线性化供体DNA一次性高效导入T细胞。


通过优化电转参数和递送体系,实现多靶点同步敲除与精准定点插入(如在TRAC位点或者FAS敲入CAR),单次操作即可完成复杂编辑,大幅提升编辑效率与一致性,同时避免病毒载体带来的整合风险和免疫原性。此平台为通用型Armored CAT等下一代产品提供了理想解决方案,显著缩短制造周期、降低成本,并确保产品安全性和功能性,为实体瘤细胞治疗的规模化生产奠定基础。


体内靶向性慢病毒基因递送系统

体内靶向性慢病毒基因递送系统平台是一种无需体外细胞分离与改造、直接在患者体内实现精准基因修饰的先进技术,核心基于改造型慢病毒载体,通过包膜蛋白工程化修饰(如 VSV-G 改造、靶向肽 / 抗体融合、假型化),赋予载体对T 细胞的高度靶向性与体内免疫逃逸能力。


该平台整合可承载 CAR的大容量慢病毒骨架、细胞特异性靶向模块、血清稳定与保护涂层三大核心要素,经静脉注射后能在体内循环中抵御中和抗体与补体清除,通过靶向配体特异性识别并结合目标细胞表面受体,介导高效内吞、内体逃逸与稳定基因组整合,实现原位、长效、安全的转基因表达,可直接在体内生成 CAR-T 细胞或修复病变组织基因,显著简化生产流程、降低成本并避免体外扩增导致的细胞耗竭,为肿瘤免疫、遗传疾病与代谢疾病提供现货型、高效靶向的体内基因治疗方案。